Fármaco experimental podría combatir la Leucemia
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Un ensayo clínico en fase 1 de un fármaco experimental para tratar la leucemia mieloide aguda avanzada o resistente ha mostrado que el 53% de los pacientes ha experimentado algún grado de remisión, mientras que el 30% ha experimentado una remisión completa. Sin embargo, también se han detectado posibles indicios de resistencia al tratamiento.
Los resultados de este ensayo se presentan en dos estudios publicados en la revista científica Nature, en los que participaron 60 pacientes que recibieron el fármaco experimental, llamado revumenib, por vía oral. El fármaco ha demostrado tener efectos anticancerígenos, pero se han detectado algunos posibles indicios de resistencia.
Podría un fármaco experimental combatir la leucemia
El primer estudio, liderado por Ghayas Issa de la Universidad de Texas, demostró que el uso de revumenib para inhibir la proteína menina produjo respuestas alentadoras en pacientes con leucemia mieloide aguda avanzada que presentaban reordenamientos KMT2A o mutaciones NPM1.
Issa expresó su aliento por estos resultados, que sugieren que revumenib puede ser una terapia oral eficaz y dirigida para pacientes con leucemia aguda que se deben a estas anomalías genéticas. Estas declaraciones se hicieron en un comunicado de la universidad.
Cuáles son los resultados del ensayo clínico
Según el estudio, realizado entre 2019 y 2022, de los 60 pacientes que participaron en el ensayo clínico, el 53% experimentó algún grado de remisión y el 30% (18 pacientes) experimentó una remisión completa o una remisión completa con recuperación hematológica parcial.
De los 18 pacientes con remisión completa, el 78% presentaba enfermedad residual mesurable indetectable después de casi dos meses de remisión, lo que, según los investigadores, demuestra el potencial de los tratamientos con inhibidores de la menina para la leucemia aguda.
Ghayas Issa destacó que estas tasas de respuesta, especialmente las tasas de eliminación de la enfermedad residual, son las más altas que se han observado con cualquier monoterapia utilizada para estos subconjuntos de leucemia resistentes.
Segundo estudio de fármaco para combatir la leucemia
El segundo estudio, dirigido por Scott Armstrong del Instituto Oncológico Dana Farber en los Estados Unidos, se enfocó en la resistencia selectiva a la inhibición de la menina.
El equipo de investigación identificó mutaciones específicas en el gen MEN1, que codifica la menina, y que pueden causar resistencia al tratamiento con revumenib al alterar el sitio de unión al fármaco.
Se detectaron estas mutaciones en varios pacientes que inicialmente respondieron al tratamiento con revumenib, pero no mantuvieron la respuesta clínica. Según la publicación, la identificación de estas vías de escape del tratamiento proporciona información valiosa que será necesaria para mejorar los resultados de los pacientes en el futuro.